Dokumen ini terutama membahas poin-poin penting dan strategi dalam pengembangan proses dan produksi (CMC) dari tahap penelitian hingga pemasaran obat inovatif Tiongkok dalam proses "go global". Berikut adalah konten spesifiknya:
1. Status terkini "go global" obat inovatif Tiongkok: Sejak tahun 2020, obat inovatif Tiongkok memasuki periode ledakan "go global", terutama menonjol pada tahun 2023, dengan peningkatan signifikan dalam jumlah transaksi dan nilai. Molekul obat kecil, produk ADC, antibodi, dan terapi sel CAR-T adalah jenis molekul utama yang "go global". Perusahaan farmasi Tiongkok memilih "go global" karena pasar domestik terbatas, dan "go global" memungkinkan akses ke lebih banyak pasien, kerangka regulasi yang beragam, sumber daya talenta dan teknologi, serta diversifikasi pendapatan dan pengurangan risiko pasar.
2. Strategi CMC di setiap tahap dari pengembangan hingga pemasaran obat baru
- Tahap penelitian praklinis: Menentukan strategi CMC, farmakokinetik, dll., di mana pengembangan galur sel dan pengembangan formulasi sangat penting. Pengembangan galur sel dapat menggunakan teknologi penargetan terintegrasi dan sistem throughput tinggi; pengembangan formulasi harus didasarkan pada pengalaman proses platform, menentukan pH optimal, dll., dengan bantuan metode analisis inovatif.
- Tahap pengajuan IND: Saat mengajukan permohonan uji klinis obat baru, perlu memiliki perspektif global, menyusun materi pengajuan CMC yang netral, dan mengevaluasi secara komprehensif kesenjangan persyaratan di berbagai yurisdiksi. Juga perlu membangun materi uji klinis pertama pada manusia (FIH) yang lengkap, mempercepat pemilihan formulasi awal, misalnya dengan memprioritaskan vial, formulasi beku-kering, dll.
- Tahap penelitian klinis: Siklus penelitian dan pengembangan CMC pada tahap penelitian klinis panjang dan tidak pasti, sehingga perlu perencanaan awal. Pada fase klinis I-II, perlu mengevaluasi kebutuhan produksi secara wajar, berpikir ke depan tentang kapasitas produksi, memperjelas pemilihan formulasi dan dosis, serta mengadopsi metode produksi yang fleksibel; pada fase klinis III, perlu menyusun rencana skala proses dan strategi transfer teknologi terlebih dahulu.
- Tahap produksi skala komersial: Pada tahap produksi komersial, validasi metode analisis, karakterisasi proses, dan validasi proses sangat penting. Sebelum validasi metode analisis, perlu mengevaluasi ketahanan; karakterisasi proses perlu menggunakan model skala kecil, desain eksperimen, dll.; validasi proses perlu menentukan jumlah batch, dan akhirnya mengajukan persetujuan regulasi.
3. Pertimbangan pemasaran obat baru di pasar tertentu: Negara dan wilayah yang berbeda memiliki persyaratan khusus untuk pemasaran obat, seperti UE yang perlu memperjelas tanggung jawab Qualified Person; AS yang perlu memperhatikan formulir 356h, pendaftaran dan pencatatan perusahaan; Inggris setelah Brexit perlu mengajukan izin edar secara terpisah dan melakukan pengujian batch; Tiongkok memiliki peninjauan terkait, dengan persyaratan khusus untuk bahan baku, eksipien, batch validasi, dll.
4. Ringkasan dan saran: Perusahaan obat inovatif yang "go global" harus memiliki perspektif global pada tahap inisiasi proyek, membangun sistem talenta global serta sistem penelitian dan pengembangan, produksi, dan pemasaran. Perusahaan rintisan dapat memanfaatkan lembaga pihak ketiga profesional. Thermo Fisher Patheon™ dapat menyediakan solusi layanan farmasi bagi klien.
