Questo documento si concentra principalmente sull'espansione all'estero dei farmaci innovativi cinesi e sulla situazione dei servizi farmaceutici di Thermo Fisher Scientific. In parole semplici, i contenuti principali sono i seguenti:
1. Tendenze e modelli di espansione all'estero dei farmaci innovativi cinesi
- Le tendenze di espansione all'estero stanno accelerando: dal 2015 al 2024, le transazioni di License-out delle aziende farmaceutiche cinesi sono aumentate, sia in termini di importi che di numero, indicando che i farmaci innovativi cinesi stanno accelerando la loro globalizzazione.
- Diversi modelli di espansione all'estero: nella fase iniziale, la maggior parte era License-out, ovvero vendere solo i diritti del prodotto. Ci sono anche l'espansione autonoma all'estero, con la creazione di team commerciali propri e la pianificazione di catene di approvvigionamento globali; il modello NewCo, che coinvolge capitali internazionali per collaborare su ricerca e sviluppo, sperimentazioni cliniche e commercializzazione; e le acquisizioni, dove si viene acquistati da aziende farmaceutiche multinazionali per ottenere risorse di canali internazionali.
- Scelta del modello in base alla situazione aziendale: le aziende con abbondante flusso di cassa e pipeline mature possono combinare la creazione di team propri e collaborazioni per sviluppare capacità globali; quelle con flusso di cassa limitato ma tecnologia forte possono utilizzare il License-out per ottenere prima un po' di liquidità, mantenendo al contempo i diritti su alcune regioni; quelle con solo pipeline iniziali e tecnologie uniche possono utilizzare il modello NewCo per attrarre investimenti; quelle con pipeline avanzate e piattaforme tecnologiche adatte ma risorse limitate possono cercare opportunità di acquisizione.
2. Sfide e soluzioni per l'espansione autonoma all'estero
- Sfide affrontate: l'espansione autonoma all'estero presenta problemi in fasi come ricerca e sviluppo, sperimentazioni cliniche, produzione e accesso al mercato. Ad esempio, la ricerca e sviluppo deve allineare l'innovazione tecnologica con la domanda di mercato; lo sviluppo clinico internazionale ha problemi di differenze standard e riconoscimento dei dati; la produzione deve gestire la certificazione del sistema di qualità e catene di approvvigionamento complesse; l'accesso al mercato deve affrontare sistemi di pagamento complessi e problemi di promozione del marchio.
- Rischi della produzione all'estero e contromisure: la produzione all'estero presenta rischi tecnici, come trasferimento tecnologico, capacità produttiva e sistema di qualità; rischi di gestione, come la gestione di siti remoti; e rischi di distribuzione, come trasporto, stoccaggio e standard di rilascio. Patheon, di proprietà di Thermo Fisher, offre soluzioni, ad esempio a livello tecnico con team globali e sistemi di qualità unificati; a livello gestionale con reti di comunicazione trasparenti globali; e a livello distributivo con servizi integrati e assistenza per dogane e questioni normative.
3. Tendenze nella produzione biofarmaceutica e scelta delle apparecchiature
- Tendenze: attualmente, i farmaci molecolari in fase di sviluppo clinico richiedono capacità produttive di media scala, e i tradizionali grandi bioreattori in acciaio inossidabile non sono più adatti a causa degli alti costi di investimento, della scarsa flessibilità e dell'alto rischio di contaminazione. L'intensificazione dei processi ha aumentato la capacità produttiva dei bioreattori monouso di medie dimensioni, rendendoli un'opzione più economica ed efficiente.
- Vantaggi del bioreattore monouso da 5.000 L: consente di regolare flessibilmente la capacità produttiva, con produzione su piccola scala nelle fasi iniziali e ampliamento quando la domanda aumenta in seguito. Rispetto ai grandi bioreattori in acciaio inossidabile, ha costi inferiori, maggiore affidabilità, flessibilità e sostenibilità, soddisfacendo le esigenze produttive dalla fase clinica a quella commerciale.
4. Servizi farmaceutici di Thermo Fisher Scientific
- Servizi completi: offre servizi CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) che coprono piccole molecole, grandi molecole, sperimentazioni cliniche e terapie avanzate. Può anche assistere nella produzione commerciale, confezionamento, trasferimento tecnologico, nonché nella definizione di strategie CMC e nella preparazione di documentazione.
- Potente rete produttiva e capacità: la rete globale di riempimento asettico è molto avanzata, con un tasso di successo al primo tentativo fino al 94%. Dispone di diversi stabilimenti negli Stati Uniti, Regno Unito, Italia, Singapore, ecc., in grado di produrre varie formulazioni sterili. Anche la rete globale per le grandi molecole è solida, con diversi impianti di produzione di principi attivi biologici, con ampia esperienza nella coltura di cellule di mammifero, trasferimento tecnologico e sviluppo di processi, offrendo soluzioni complete dallo sviluppo del farmaco all'uso da parte del paziente.
