この文書は主に、中国の革新的医薬品の「海外展開」プロセスにおいて、研究開発から上市に至る各段階でのプロセス開発と製造（CMC）に関する要点と戦略について説明しています。具体的な内容は以下の通りです。
1. 中国の革新的医薬品「海外展開」の現状：2020年以降、中国の革新的医薬品は「海外展開」の爆発期に入り、2023年は特に顕著で、取引件数と金額が大幅に増加しました。低分子医薬品、ADC製品、抗体、CAR-T細胞療法などが主な「海外展開」の分子タイプです。中国の製薬企業が「海外展開」を選択するのは、国内市場規模に限界があるためであり、「海外展開」により、より多くの患者、多様な規制枠組み、人材・技術リソースにアクセスでき、収入の多様化や市場リスクの低減も可能になります。
2. 新薬開発から上市までの各段階におけるCMC戦略
- 前臨床研究段階：CMC戦略、薬物動態などを確定する必要があります。その中でも、細胞株開発と製剤開発が極めて重要です。細胞株開発には、標的遺伝子組換え技術やハイスループットシステムを採用できます。製剤開発は、プラットフォームのプロセス経験に基づき、最適なpHなどを決定し、革新的な分析手法を活用します。
- IND申請段階：新薬臨床研究申請を提出する際には、グローバルな視点を持ち、中立的なCMC申請資料を作成し、異なる管轄区域の要求事項の差異を包括的に評価する必要があります。また、初回人体試験（FIH）のための完全な資料を整え、初期製剤選択を加速します。例えば、バイアル瓶や凍結乾燥製剤などを優先的に検討します。
- 臨床研究段階：臨床研究段階のCMC研究開発はサイクルが長く不確実性が高いため、事前の計画が必要です。臨床I～II期では、製造需要を合理的に評価し、製造能力を先見的に検討し、製剤選択と投与量を明確にし、柔軟な製造方式を採用します。臨床III期では、事前にプロセススケールアップ計画と技術移転戦略を策定します。
- 商業化規模生産段階：商業化生産段階では、分析法バリデーション、プロセス特性評価、プロセスバリデーションが重要です。分析法バリデーションの前にロバスト性を評価し、プロセス特性評価ではスケールダウンモデルや実験計画法などを活用し、プロセスバリデーションではバッチ数を確定し、最終的に規制当局の承認を申請します。
3. 特定市場における新薬上市の考慮事項：国や地域によって医薬品上市に関する特別な要件があります。例えば、EUでは品質責任者の責務を明確にする必要があります。米国では356h申請書、企業登録・名称記載に注意が必要です。英国はEU離脱後、個別に上市許可を申請し、ロット試験を実施する必要があります。中国では連関審査があり、原薬、添加剤、バリデーションバッチなどに具体的な要件があります。
4. まとめと提言：革新的医薬品の海外展開企業は、プロジェクト立ち上げ段階でグローバルな視野を持ち、グローバルな人材体系、研究開発、製造、マーケティングの各体系を構築する必要があります。スタートアップ企業は、専門の第三者機関を活用することも可能です。サーモフィッシャー・パセオン™は、お客様に製薬サービスソリューションを提供できます。
