เอกสารนี้เน้นถึงประเด็นสำคัญและกลยุทธ์ด้านการพัฒนากระบวนการผลิตและการควบคุมคุณภาพ (CMC) ตั้งแต่ขั้นตอนการวิจัยและพัฒนาไปจนถึงการวางจำหน่ายในกระบวนการ "ส่งออก" ยานวัตกรรมของจีน โดยมีรายละเอียดดังนี้:
1. สถานการณ์ปัจจุบันของการ "ส่งออก" ยานวัตกรรมของจีน: ตั้งแต่ปี 2020 ยานวัตกรรมของจีนเข้าสู่ช่วงการ "ส่งออก" ที่เฟื่องฟู โดยเฉพาะในปี 2023 ที่มีจำนวนและมูลค่าการทำธุรกรรมเพิ่มขึ้นอย่างมาก โดยโมเลกุลประเภทหลักที่ "ส่งออก" ได้แก่ ยาโมเลกุลเล็ก ผลิตภัณฑ์ ADC แอนติบอดี และการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T บริษัทยาจีนเลือก "ส่งออก" เนื่องจากตลาดในประเทศมีขนาดจำกัด การ "ส่งออก" ช่วยให้เข้าถึงผู้ป่วยได้มากขึ้น กรอบการกำกับดูแลที่หลากหลาย ทรัพยากรด้านบุคลากรและเทคโนโลยี รวมถึงการกระจายรายได้และลดความเสี่ยงทางการตลาด
2. กลยุทธ์ CMC ในแต่ละขั้นตอนตั้งแต่การพัฒนายาใหม่จนถึงการวางจำหน่าย
- ขั้นตอนการวิจัยก่อนทางคลินิก: ต้องกำหนดกลยุทธ์ CMC เภสัชจลนศาสตร์ เป็นต้น โดยการพัฒนาเซลล์ไลน์และการพัฒนาสูตรตำรับเป็นสิ่งสำคัญ การพัฒนาเซลล์ไลน์สามารถใช้เทคโนโลยีการแทรกแบบกำหนดเป้าหมายและระบบที่มีปริมาณงานสูง ส่วนการพัฒนาสูตรตำรับต้องอาศัยประสบการณ์จากกระบวนการแพลตฟอร์มเพื่อกำหนดค่า pH ที่เหมาะสมที่สุด โดยใช้วิธีการวิเคราะห์เชิงนวัตกรรม
- ขั้นตอนการยื่นขอ IND: เมื่อยื่นขออนุมัติการวิจัยทางคลินิกสำหรับยาใหม่ ต้องมีมุมมองระดับโลก จัดทำเอกสาร CMC ที่เป็นกลาง และประเมินช่องว่างของข้อกำหนดในเขตอำนาจศาลต่างๆ อย่างครอบคลุม นอกจากนี้ ต้องจัดทำเอกสารสำหรับการทดลองในมนุษย์ครั้งแรก (FIH) อย่างสมบูรณ์ และเร่งการเลือกสูตรตำรับในระยะแรก เช่น การพิจารณาใช้ขวดยา สูตรไลโอฟิไลซ์ เป็นต้น
- ขั้นตอนการวิจัยทางคลินิก: วงจรการวิจัยและพัฒนา CMC ในขั้นตอนการวิจัยทางคลินิกนั้นยาวนานและไม่แน่นอน จำเป็นต้องวางแผนล่วงหน้า ในระยะคลินิก I-II ต้องประเมินความต้องการการผลิตอย่างสมเหตุสมผล คิดเชิงรุกเกี่ยวกับกำลังการผลิต กำหนดการเลือกสูตรตำรับและขนาดยาให้ชัดเจน และใช้วิธีการผลิตที่ยืดหยุ่น ส่วนระยะคลินิก III ต้องวางแผนการขยายขนาดกระบวนการและกลยุทธ์การถ่ายทอดเทคโนโลยีล่วงหน้า
- ขั้นตอนการผลิตในระดับ商业化: ในขั้นตอนการผลิตเชิงพาณิชย์ การตรวจสอบความถูกต้องของวิธีการวิเคราะห์ การกำหนดลักษณะกระบวนการ และการตรวจสอบความถูกต้องของกระบวนการมีความสำคัญมาก ก่อนการตรวจสอบความถูกต้องของวิธีการวิเคราะห์ต้องประเมินความทนทาน การกำหนดลักษณะกระบวนการต้องใช้แบบจำลองขนาดเล็ก การออกแบบการทดลอง เป็นต้น การตรวจสอบความถูกต้องของกระบวนการต้องกำหนดจำนวนรุ่นการผลิต และสุดท้ายยื่นขออนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล
3. ข้อพิจารณาในการวางจำหน่ายยาใหม่ในตลาดเฉพาะ: ประเทศและภูมิภาคต่างๆ มีข้อกำหนดพิเศษสำหรับการวางจำหน่ายยา เช่น สหภาพยุโรปต้องกำหนดหน้าที่ของผู้มีอำนาจด้านคุณภาพให้ชัดเจน สหรัฐอเมริกาต้องใส่ใจแบบฟอร์ม 356h การขึ้นทะเบียนบริษัทและรายชื่อผลิตภัณฑ์ สหราชอาณาจักรหลัง Brexit ต้องยื่นขอใบอนุญาตวางจำหน่ายแยกต่างหากและทำการทดสอบรุ่นการผลิต จีนมีการประเมินร่วมกัน โดยมีข้อกำหนดเฉพาะเกี่ยวกับสารตั้งต้น สารเสริม รุ่นการตรวจสอบความถูกต้อง เป็นต้น
4. สรุปและข้อเสนอแนะ: บริษัทยานวัตกรรมที่ "ส่งออก" ต้องมีวิสัยทัศน์ระดับโลกในขั้นตอนการเริ่มโครงการ สร้างระบบบุคลากรระดับโลก และระบบการวิจัยและพัฒนา การผลิต และการตลาด บริษัทสตาร์ทอัพสามารถใช้บริการจากองค์กรบุคคลที่สามมืออาชีพ Thermo Fisher Patheon™ สามารถให้บริการโซลูชันด้านเภสัชกรรมแก่ลูกค้าได้
